日本のATTR（トランスサイレチンアミロイドーシス）治療薬市場は、2024年から2033年までに3.8億米ドルから7.6億米ドルに達すると予測されており、2025年から2033年の予測期間にかけて年平均成長（CAGR）が 8.1％で成長すると見込まれています。
ATTR（トランスサイレチンアミロイドーシス）の治療法は、主にトランスサイレチン（TTR）タンパク質を安定化と肝臓でのTTR産生の抑制 の2つの戦略に焦点を当てています。TTRタンパク質を安定化させることにより、ミスフォールディング や 凝集 を防ぎ、アミロイドの沈着を抑制します。一方、TTR産生を抑制する戦略は、肝臓でのTTR合成を減少 させることで、アミロイド形成の根本原因にアプローチします。
現在承認されている主な治療法には、心臓アミロイドーシス に使用される タファミジス や、多発性神経障害の管理 を目的とした パティシラン や イノテルセン などの オリゴヌクレオチド療法 があります。
トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）の有病率の上昇
高齢患者の間でトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）の有病率が増加していることに加え、高齢化人口の増加により、トランスサイレチンアミロイドーシスの治療法に対する需要が高まると予想されています。特に、高齢者の割合が高い地域では、この疾患が主に高齢者に診断されるため、ATTR関連の症例が増加しています。
例えば、日本では高齢者人口における推定有病率が約1万人年あたり1例とされており、特に熊本に住む高齢者の間でATTR-CM（トランスサイレチンアミロイド心筋症）の顕著な存在が強調される研究結果が報告されています。
日本におけるATTRの有病率に関するさらなる調査によると、大規模な院内データベース研究の結果、ATTRwt（野生型トランスサイレチンアミロイドーシス）の診断例は推定3,255～3,992例に上るとされています。この野生型の疾患は、加齢に伴うトランスサイレチン蛋白の安定性の変化により、高齢患者でより頻繁に観察されます。一方、TTR遺伝子の遺伝的変異によって発症するATTRm（変異型トランスサイレチンアミロイドーシス）の症例は、比較的少数であることが報告されています。
興味深いことに、トランスサイレチンアミロイドーシスによる心筋症を患う高齢患者の多くが、TTR遺伝子の遺伝性タイプを有していることが判明し、一部の患者集団における遺伝的要因の重要性が改めて強調されています。これらの知見は、特に日本のような高齢化社会において、トランスサイレチンアミロイドーシスの増大する負担に対処するために、標的を絞った診断および治療アプローチの必要性を示唆しています。
高い治療費
ATTR（トランスサイレチンアミロイドーシス）治療薬のコスト、特に広く使用されているタファミジスの価格は、日本において大きな課題となっています。報告によると、タファミジスの1日あたりの費用は約57,000円であり、年間では1人当たり約83,500,000円に達するとされています。このような高額な価格設定は、特に治療費の負担が大きい患者にとってアクセスの障壁となる可能性があり、治療を受けることが難しくなる懸念が生じています。この経済的負担は、多くの患者にとって治療の障壁となり得るだけでなく、日本におけるATTR治療市場全体の成長を妨げる要因にもなりかねません。
現在、日本では約280人のATTRv（変異型トランスサイレチンアミロイドーシス）患者にタファミジスが投与されています。ATTR心アミロイドーシスの管理に推奨される投与量は1日80mgであり、これは1日4カプセルの服用によって達成されます。この薬剤はトランスサイレチンの安定化と疾患進行の抑制に有効であることが示されていますが、その非常に高額な価格が依然として大きな制約となっています。心アミロイドーシスは特に高齢者に多く見られる疾患であるため、診断率の向上とともに、増加する患者数に対応できるよう薬価の改善が求められています。
これらの課題に対応するための取り組みが進められています。診断率の向上を通じて早期発見を促進することが優先されており、適切なタイミングでの介入が可能となるよう対策が講じられています。さらに、日本においてATTR治療薬の価格引き下げを交渉する取り組みや、より手頃な価格設定を目指す可能性のある施策についても議論が進められています。これらの対策は特に高齢患者が多い中で、タファミジスのような命を救う治療を、過度な経済的負担なく受けられるようにするために不可欠です。
診断技術の進歩
診断技術の進歩は、日本のATTR（トランスサイレチン）アミロイドーシス治療薬市場の成長を促進する上で極めて重要な役割を果たしています。心臓MRI（磁気共鳴画像法）や核医学シンチグラフィーのような、より高感度かつ高精度な画像診断法の開発と、遺伝子検査法の大幅な改善により、早期かつ正確な診断がかつてないほど可能になりました。
これらの進歩により、医療従事者がトランスサイレチンアミロイドーシスを早期に発見する能力が向上し、タイムリーな介入と患者の転帰の改善が可能となりました。画像診断における画期的な進歩のひとつは、ピロリン酸テクネチウムを用いた心臓核医学検査であり、トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）の診断に革命をもたらした。
従来、心臓にアミロイドが沈着していることを確認するには心臓生検が必要であったが、この方法は侵襲的であり、一定のリスクを伴うものでした。しかし、ピロリン酸テクネチウムスキャンの出現により、ATTR-CMは非侵襲的かつ高精度で診断できるようになり、多くの症例で心臓生検の必要性がなくなりました。この進歩により、ATTR-CMのスクリーニングを受け診断される患者数が大幅に増加し、より早期の治療開始とより良い疾患管理に貢献しています。
これらの技術的進歩は、タイムリーな治療を可能にしただけでなく、全体的な患者管理とモニタリングを改善しました。さらに、新規バイオマーカーの導入や革新的な診断技術に関する現在進行中の研究により、トランスサイレチンアミロイドーシスの診断精度と効率が将来的にさらに向上することが期待されています。これらの診断技術が進化し続けることで、市場の牽引役となることが期待されます。
疾患タイプ別
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス(hATTR)分野は、主に併存疾患を持つ患者の死亡者数の増加に牽引され、予測期間を通じて大きな成長が見込まれています。心筋症や多発性神経炎などの合併症を持つ患者は、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスによる合併症や死亡のリスクが高くなります。
hATTRが患者の転帰に与える影響の増大は、治療を希望する患者層を拡大し、効果的な治療法への需要に拍車をかけると考えられます。その結果、医療提供者がこの困難な病態の管理に注力するにつれて、この分野は力強い成長を遂げると予想されます。
患者数の増加に加え、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスに対する認識を高めるための医療専門家や支援団体による取り組みが増加していることが、同分野の拡大をさらに促進すると予想されます。hATTRのような希少疾患は、患者や医療従事者の認識不足により診断されないことが多くあります。
タイプ別
ATTR-PN（トランスサイレチンアミロイドポリニューロパチー）分野は、いくつかの重要な要因によって、予測期間を通じて著しいペースで成長すると予測されています。主な推進要因の1つは、神経障害、特にトランスサイレチンアミロイドーシスに関連した障害の発生が増加していることです。
トランスサイレチンアミロイドーシスに対する認識と理解が深まるにつれ、この疾患に関連する神経障害性疾患の診断も増加しています。この傾向は、特にATTR-PNの管理をターゲットとした治療薬に対する需要を煽り、それによって今後数年間のこのセグメントの成長を支えるものと予想されます。
ATTR-PNは、日本を含む特定の地域で流行すると考えられており、そこでは本疾患に関連する特定の遺伝子変異がより多くみられます。このような地域的な集中は、この疾患に対する注目を集め、これらの罹患集団における研究、診断、治療への取り組みに拍車をかけています。
ATTR-PNを含む希少遺伝性疾患への注目の高まりは、診断能力と治療法の選択肢の進歩にもつながっています。遺伝子検査や神経伝導検査などのスクリーニング方法の強化により、ATTR-PNのより早期かつ正確な診断が可能になりつつあります。このような改善と医療従事者や患者の意識の高まりが相まって、このセグメントの治療プールは大幅に拡大すると予想されます。
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